めざせ健康長寿！！～百万人の健康道場

希少難病「ムコ多糖症」の耀君を救おう！！　読売新聞に、支援の呼びかけが掲載されました。

難病と闘う

ムコ多糖症とは、遺伝子異常でムコ多糖が分解されずに体内にたまり、内臓や骨、脳に障害を引き起こす。多くが成人まで生きられず、治療法は骨髄移植しかない。～患者は全国に３００人しかいない。きわめてまれな進行性の難病です。

今、大阪府豊中市の会社員、中井麻里さんの長男、耀君(７歳)の闘病を知った多くの人たちからの支援の輪が拡がっています。

耀君は、２歳の時、保育所から「体が硬すぎる」と異変を知らされ、この病気がわかりました。

骨髄移植も、夫婦とも白血球の型が合わず骨髄バンクに登録しましたが、適合者は数百～数万人に一人。「ドナー登録者が増えれば」と街頭で登録を呼びかけましたが、朗報は届かず。
３年前に７タイプあるムコ多糖症のうち、１型と４型の薬が欧米で承認され、今年耀君と同じ２型も米国で承認されるみとおしです。

しかし、問題は国内にありました。１型は年内にも承認予定ですが、４型は患者が少なく承認申請する製薬会社さえありません。２型も使えるのは早くて２年先だと聞きました。(いまだに日本では、厚生労働省の認可がおりていないのです。)　麻里さんは、難病患者をさらに苦しめるハードルの高さを思い知ったと言います。

麻里さんは、２型の薬が米国で承認される機会をとらえ、国に早期承認を訴えていく考えです。

（読売新聞　１月16日朝刊「泉」より抜粋・一部要約）

「ムコ多糖症支援ネットワーク」からの訴え
　「ムコ多糖症」に新たな治療法が、アメリカで開発されました。最初の治療薬が発売されたのは、2003年4月のことです。今では欧米の他、世界の各地で、新薬による治療が進められています。
　その治療薬が、日本では使うことができません。アメリカでの発売から２年以上がたちましたが、いまだに日本では、厚生労働省の認可がおりていないのです。

　今の日本の社会では、行政のルールや製薬会社の利益などが、治療を求める患者の願いより優先されているのが現状です。患者数の少ない難病のための医療の問題は、いつも後回しにされているのです。
　「ムコ多糖症支援ネットワーク」は、日本全国で数百人しかいない患者のために、行政・製薬会社・国会等、関係各所に対し働きかけ、治療薬の早期承認に向けての活動を始めました。こうした活動にとって、一番の後押しとなるのは、社会の声です。皆様、子供たちが苦しむ難病にご理解をいただき、「ムコ多糖症」の患者たちが、一日も早く新しい治療が受けられるよう、応援してください。

詳しくは、ムコ多糖症支援ネットワーク・耀くん基金

募金は、郵便振り込み　口座番号00950-2-251366(口座名・ムコ多糖症支援ネットワーク)
メールでのお問い合わせ先　info@muconet.jp