アラ還の独り言

この遺伝子は造血幹細胞から前駆細胞の段階で白血病細胞に変化させる遺伝子で、この遺伝子の異常シグナルをとめる「RK-20449」という低分子化合物を投与することによって白血病の治療可能性がある事をヒト化マウスを用いて明らかにしました。

この低分子薬物は白血病細胞をアポトーシスに向かわせますが、BCL2によって一部の白血病細胞は生き残ることを明らかにしています。そのため、BCL2阻害剤を併用することによって、高率にヒト化マウスの白血病を治療できることを示しました。RK-20449で19例中5例の根治、残りの14例中12例でBCL2が治療抵抗性に働いていたことから、8割近くの根治率が見込める可能性があります。

BLC2阻害剤はVenetoclaxが既にFDAで承認されています。

RK-20449のヒトでの応用が期待できます。その際にはBCL2阻害剤で最初から開発することになるのが早いのか、単独で効果を確かめて、併用もコミで申請するのが早いのかはRK-20499の特許を持つ会社がBCL2阻害剤を有しているかどうかできまると思います。